Con sede en Viena, Virginia Corporación CEL-SCI, una empresa biofarmacéutica centrada en la investigación y el desarrollo dirigidos a tratamientos de enfermedades que utilizan los procesos de defensa natural del sistema inmunológico, anunció que su candidata a vacuna de investigación contra la artritis reumatoide LEAPS ha sido aceptada para un programa de análisis de nicho y comercialización de nueva tecnología gestionado por Foresight Science & Technology para los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. (NIH).
El enfoque de CEL-SCI en el desarrollo de terapias únicas que abordan las necesidades médicas no cubiertas condujo al desarrollo del Sistema de presentación de antígenos de epítopo de ligandos, o LEAPS, una tecnología de plataforma de inmunoterapia. El producto candidato LEAPS CEL-2000 se ha mostrado prometedor para el desarrollo como vacuna terapéutica para la artritis reumatoide (AR) en modelos animales de la enfermedad.
LEAPS es una tecnología de plataforma patentada por CEL-SCI diseñada para estimular respuestas inmunes específicas de antígeno en células T utilizando péptidos sintéticos. Las construcciones LEAPS unen físicamente el péptido antigénico con un ligando de unión de células T y se administran directamente al sistema inmunológico del receptor mediante inyección o absorción mucosa, lo que potencialmente mejora las respuestas de las células T a un antígeno particular.
La selección de CEL-SCI en el programa de comercialización de los NIH, incluida la estrategia de entrada al mercado y las tácticas de lanzamiento, es una extensión de la subvención de Fase I de Investigación en Innovación para Pequeñas Empresas (SBIR) por un monto de $ 225,000 otorgados a CEL-SCI en julio de 2014 del Instituto Nacional de Artritis Muscoesquelética y Enfermedades de la Piel (NIAMS) de los NIH para financiar un mayor desarrollo de la tecnología LEAPS como un tratamiento potencial para la artritis reumatoide.
El trabajo de desarrollo se llevó a cabo en Centro médico de la Universidad Rush en Chicago, Illinois, en los laboratorios de Tibor Glant, MD, PhD, el Catedrático Jorge O. Galante de Cirugía Ortopédica; Katalin Mikecz, MD, PhD, profesor de cirugía ortopédica y bioquímica; y Allison Finnegan, doctora, profesor de Medicina.
La subvención de los NIH se otorgó en base a datos preliminares del equipo del Dr. Glant en colaboración con CEL-SCI que muestran que la administración de un péptido patentado utilizando la tecnología LEAPS de CEL-SCI previno el desarrollo y disminuyó la gravedad, incluida la inflamación, de la AR experimental cuando estaba presente. administrado después de que se indujo la enfermedad en los animales. Estos datos fueron presentados 
en mayo de 2013 por Daniel Zimmerman, PhD , Vicepresidente Senior de Investigación de Inmunología Celular de CEL-SCI, en el simposio sobre “Enfoques terapéuticos de la autoinmunidad” durante la 100ª reunión anual de la Asociación Estadounidense de Inmunólogos (AAI) en Honolulu, Hawái.
“Estos hallazgos, junto con los resultados de estudios realizados previamente con vacunas LEAPS en otros modelos de AR, sugieren que las vacunas LEAPS pueden usarse como tratamiento terapéutico para diferentes tipos de AR. Las vacunas LEAPS pueden ser ventajosas para otras terapias porque las vacunas LEAPS actúan temprano en el sistema inmunológico e inhiben la producción de citocinas inflamatorias promotoras de enfermedades, a diferencia de la terapia anti-factor de necrosis tumoral alfa (TNFa) que generalmente actúa tarde y neutraliza solo un individuo inflamatorio. citocina de muchas que participan en el proceso de la enfermedad. La conclusión exitosa de esta ronda de estudios sobre esta enfermedad autoinmune podría acercar a LEAPS a los estudios en humanos y abrir su desarrollo a varias otras enfermedades autoinmunes, como la esclerosis múltiple, la uveítis, la colitis (enfermedad inflamatoria intestinal) y ciertos tipos de diabetes ”, dijo el Dr. Zimmerman dijo en un comunicado.
La subvención de los NIH financió estudios en un modelo de ratón bien establecido para la artritis inducida por proteoglicanos Th1 (PGIA) desarrollado por los Dres. Glant y Mikecz y recientemente se expandió a un PGIA Th17 por los Dres. Finnegan y Glant. Estos dos modelos de PGIA son significativos porque se aproximan más a la enfermedad humana con la presencia concurrente de factor reumatoide y anticuerpos anti-péptido citrulina y espondilitis que no se observan en la mayoría de los modelos de artritis.
La artritis reumatoide es una enfermedad inflamatoria crónica que se dirige principalmente a la membrana sinovial, el cartílago y el hueso, afecta aproximadamente al 1% de la población mundial y se asocia con una morbilidad significativa y un aumento de la mortalidad. CEL-SCI señala que las terapias relacionadas con anti-TNF son el tratamiento estándar actual de los pacientes con AR avanzada, pero más de la mitad de los pacientes con AR no responden a los fármacos anti-TNF actuales como etanercept (Enbrel) e infliximab (Remicade).
La compañía observa que solo un subconjunto selecto de beneficiarios de la subvención SBIR reciben además la comercialización y el lanzamiento del programa de análisis de nichos, que examinará en profundidad el mercado de la vacuna LEAPS contra la artritis reumatoide. Este análisis incluirá entrevistas con expertos y usuarios finales, recomendaciones para una entrada al mercado, tácticas de lanzamiento y proyecciones de ingresos. Según Visiongain, la mercado mundial de medicamentos para la artritis reumatoide generará ingresos de $ 38.5 mil millones en 2017.
“A medida que avanzamos en el programa de desarrollo clínico de nuestra vacuna LEAPS contra la artritis reumatoide, nos complace mucho que los NIH hayan reconocido el valor de mercado potencial de este producto”, dice el Dr. Zimmerman. «Creemos que la comercialización y el análisis del nicho del programa serán valiosos para CEL-SCI a medida que solicitemos una subvención SBIR de Fase II para continuar apoyando nuestros esfuerzos de llevar LEAPS a ensayos clínicos en humanos».
CEL-SCI también está desarrollando su tecnología LEAPS preclínica para el tratamiento potencial de la influenza pandémica en pacientes hospitalizados.
Fuentes:
CEL-SCI
Centro médico de la Universidad Rush